Российские учёные разработали лекарство от редкой генетической болезни глаз

Российские учёные пришли к открытию: они разработали новый метод генной терапии, который может быть эффективен при лечении амавроза Лебера, редкого генетического нарушения зрения. В их исследовании говорится, что созданная терапия успешно доставляется в клетки сетчатки, заставляя их производить белок AIPL1. Удивительно, что эта терапия вызывает менее выраженный ответ от иммунитета в сравнении с традиционной генной терапией.

Этот метод разработан группой российских молекулярных биологов, во главе с Александром Карабельским, руководителем направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Он основан на модифицированной версии вируса AAV9, используемого в генной терапии. В этом случае вирус используется для внедрения в клетки сетчатки изменённого гена AIPL1. Этот ген повреждается у носителей амавроза Лебера, приводя к потере зрения.

Суть терапии заключается во введении изменённой версии гена AIPL1 в выжившие клетки, что стимулирует их активное производство белка. Учёные уже проверили эффективность метода на культурах клеток сетчатки, выявив, что он вызывает меньше иммунологических реакций, что может улучшить результаты лечения. Они также планируют провести дополнительные эксперименты на животных для дальнейшей проверки эффективности терапии.