Учёные отредактировали геном в теле человека для устранения врождённой слепоты
Впервые
Учёные впервые отредактировали геном в теле человека с помощью CRISPR для устранения врождённой слепоты. Исследователи называют это взятием нового рубежа в лечении болезней.
Процедура прошла в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. У пациента была наследственная форма слепоты — амавроза Лебера, поэтому вылечить её иными методами было невозможно.
Болезнь вызвана мутацией гена, из-за которой организм не вырабатывает белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга. Единственный способ устранить дефект — отредактировать или удалить повреждённый участок с помощью разрезания ДНК.
Все манипуляции проводились на сетчатке пациента под общим наркозом. Пока неясно, насколько эффективной оказалась операция. Нужен месяц, чтобы увидеть результаты.