Российские ученые разрабатывают препарат для лечения синдрома Ашера
© Ferra
Это редкое наследственное заболевание сетчатки глаза постепенно лишает человека зрения. Пока нет эффективных лекарств, способных остановить этот процесс.
Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки.
Исследователи уже провели успешные эксперименты на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки, продемонстрировав доставку и работоспособность генетических материалов в клетках.
Как отмечает Александр Малоголовкин, целью проекта является замедление прогрессирования синдрома Ашера и, возможно, остановка потери зрения у тех, кто еще не проявил симптомы заболевания. Ученые верят, что чем раньше начать лечение, тем больше шансов сохранить зрение.