Новая технология «StitchR» кардинально улучшит лечение генетических заболеваний

Новая методика генной терапии «StitchR» может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии и других генетических заболеваний. Разработанная учеными из Университета Рочестера, технология позволяет доставлять крупные гены в двух частях, преодолевая ограничения по размеру в генной терапии. После попадания обеих частей в клетку они сливаются, образуя полную мРНК, что позволяет клеткам производить необходимые белки, отсутствующие при таких заболеваниях, как дистрофия Дюшенна и пояснично-конечностная мышечная дистрофия.