В США одобрили генную терапию для лечения болезни, несмотря на неудачи испытаний
Мышечную дистрофию Дюшенна по-другому не вылечитьВ прошлом году препарат Elevidys получил ускоренное одобрение для пациентов с МДД в возрасте 4-5 лет. Новое разрешение распространяет его применение на всех пациентов с МДД, независимо от возраста или амбулаторного статуса. Маркс отстаивал свое решение, подчеркивая "острую необходимость в лечении этого разрушительного заболевания".
Критики утверждают, что это решение подрывает научные стандарты. Бывший главный научный сотрудник FDA Лучиана Борио и эксперт в области промышленности Дерек Лоу выразили обеспокоенность долгосрочными последствиями и растущим недоверием к FDA. Внутренние документы по проверке показывают значительный скептицизм в отношении эффективности терапии, подчеркивая раскол внутри агентства.
Маркс признал, что в ходе испытания не удалось достичь первичной конечной точки, однако вторичные конечные точки были признаны достаточно убедительными, чтобы "оправдать одобрение". Это решение исключает возможность проведения дальнейших контролируемых исследований, которые некоторые эксперты считали необходимыми для подтверждения преимуществ Elevidys.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.