Ген болезни Альцгеймера научились редактировать прямо в мозгу

Ученые из Университета Висконсина-Мэдисона разработали способ перемещения терапевтических препаратов через защитную мембрану мозга для проведения терапии всего мозга с помощью ряда биологических лекарств и методов лечения. Генная терапия имеет потенциал для лечения неврологических заболеваний, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона, но она сталкивается с общим барьером - гематоэнцефалическим барьером. "Инновационные стратегии доставки в мозг (лекарств, – прим. ред.) могут изменить ситуацию, обеспечив неинвазивную, безопасную и эффективную доставку геномных редакторов CRISPR … для лечения этих заболеваний", – пишут авторы работы. CRISPR - это молекулярный набор инструментов для редактирования генов. Инъекции препаратов непосредственно в мозг - один из способов преодолеть своеобразный барьер, но это инвазивная процедура, которая обеспечивает доступ только к близлежащим тканям мозга. В исследовании ученые описали новое семейство наноразмерных капсул из диоксида кремния, которые могут доставлять инструменты для редактирования генома во многие органы тела (включая мозг), а затем безвредно растворяться.