В России
Опубликовано 27 июня 2024, 20:21
1 мин.

Ученые «Сириуса» разработали метод генной терапии для лечения слепоты

А точнее заболевания, которое приводит к ней
В пресс-службе университета «Сириус» сообщили, что ученые вуза разработали и запатентовали новый модифицированный вектор для генной терапии тяжелой формы амавроза Лебера. Это заболевание, вызывает потерю зрения.
Ученые «Сириуса» разработали метод генной терапии для лечения слепоты

© Ferra.ru

Генная терапия, основанная на измененной версии аденоассоциированного вируса rAAV, разработана для доставки модифицированной формы гена AIPL1 в клетки сетчатки. Этот ген играет ключевую роль в развитии амавроза Лебера IV типа, одного из самых тяжелых генетических заболеваний, приводящих к массовой гибели светочувствительных клеток сетчатки, отметили в пресс-службе.

Руководитель направления «Генная терапия» Научно-технологического университета «Сириус» Александр Карабельский подчеркнул, что исследование открывает новые перспективы для лечения не только амавроза Лебера IV типа, но и других наследственных заболеваний. Полученные данные позволяют более точно прогнозировать реакции организма на генную терапию, что может значительно улучшить клинические результаты в будущем.