Болезнь Тея - Сакса впервые начали лечить при помощи генной терапии

Синдром Тея - Сакса, по словам автора, представляет собой тяжёлое неврологическое заболевание. Вызвано оно дефицитом особого фермента - HexA. При этом одним из характерных симптомов такой болезни является красное пятно на глазу. Проблема заключается ещё и в том, что обычно люди с подобным диагнозом умирают к пяти годам.

Учёные из Медицинской школы Чана при Массачусетском технологическом институте и Обернского университета создали новый метод лечения болезни Тея - Сакса. Он заключается в том, что в процессе терапии используются два безвредных вирусных вектора. Они передают ДНК-инструкции клеткам мозга и таким образом «учат» их производить необходимый элемент - HexA.

Что касается результатов лечения детей, то они положительные. Первому ребёнку на момент прохождения терапии было 2,5 года. Через три месяца после терапии у него улучшился мышечный контроль, он мог уже фокусировать взгляд на объектах. Сейчас этому ребёнку уже пять лет и он находится в стабильном состоянии, приступов у него за всё время, прошедшее после лечения, тоже не возникало.

Второй ребёнок получил лечение в семь месяцев. Спустя три месяца после этого его мозг стал развиваться гораздо лучше. Сейчас, в два года, он также с приступами не сталкивается.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.