Ген болезни Альцгеймера научились редактировать прямо в мозгу

Генная терапия имеет потенциал для лечения неврологических заболеваний, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона, но она сталкивается с общим барьером - гематоэнцефалическим барьером. "Инновационные стратегии доставки в мозг (лекарств, – прим. ред.) могут изменить ситуацию, обеспечив неинвазивную, безопасную и эффективную доставку геномных редакторов CRISPR … для лечения этих заболеваний", – пишут авторы работы. CRISPR - это молекулярный набор инструментов для редактирования генов.

Инъекции препаратов непосредственно в мозг - один из способов преодолеть своеобразный барьер, но это инвазивная процедура, которая обеспечивает доступ только к близлежащим тканям мозга.

В исследовании ученые описали новое семейство наноразмерных капсул из диоксида кремния, которые могут доставлять инструменты для редактирования генома во многие органы тела (включая мозг), а затем безвредно растворяться.