В США одобрили генную терапию для лечения болезни, несмотря на неудачи испытаний

Несмотря на неудачу в клинических испытаниях III фазы и серьезные возражения со стороны экспертов и руководителей Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA), ведомство расширило список одобренных препаратов для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Elevidys. Решение, принятое Питером Марксом, директором Центра по оценке и исследованию биологических препаратов FDA, перечеркнуло опасения трех групп экспертов и двух директоров, которые сомневались в эффективности терапии.